녹십자가 자체 개발을 통해 출시한 헌터증후군 치료제 '헌터라제'가 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았다고 18일 밝혔다.
미국 FDA 기준의 희귀의약품이란, 1983년 제정된 희귀의약품법에 따라 환자 수 20만 명 이하에 해당되는 질환의 치료제를 의미한다.
'희귀의약품'으로 지정되면 임상 시 최대 50%의 세금감면·신속심사·허가비용 감면 등의 혜택이 주어진다.
녹십자는 '헌터라제' 국내 개발 당시의 임상시험 결과, 안전성, 유효성 등을 기반으로 작년 11월 미FDA에 희귀의약품 지정을 신청, 3개월여 만에 희귀의약품으로 지정·승인 받았다.
녹십자 측은"이번 희귀의약품 지정으로 유럽, 중국을 비롯한 국가에서도 허가등록에 긍정적인 작용을 할 것으로 예상된다"고 전하며 "올해 안에 FDA에 임상시험계획승인(IND)을 신청할 계획"이라고 전했다.
녹십자는 향후 글로벌 파트너링 통해 유럽·중국 등 글로벌 마켓에서의 개발을 추진할 계획이다.
헌터증후군 치료제의 세계시장 규모는 현재 약 5000억 원에 이른다. 연간 11%의 성장률을 보이고 있는 만큼 수년 안에 1조원 규모로 성장할 것으로 추정하고 있다.
헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로 저신장·운동성저하·지능저하 등의 증상을 보이는 질환으로 증상이 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 희귀 유전질환이다.
남자아이 10~15만명중 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 전 세계적으로 약 2000명에게서 발병했다. 국내에 헌터증후군 환자는 70여명 정도다.
녹십자는 복지부 신약개발지원사업을 통해 2009년부터 3년간 '헌터라제'의 임상과 대규모 생산공정확립에 필요한 자금을 지원받았다.
